由于細(xì)胞基因療法局限于作為藥物使用，作為健康保健技術(shù)使用都沒有合法地位，于是干細(xì)胞/NK細(xì)胞回輸?shù)壬镝t(yī)學(xué)新技術(shù)便成了灰色地帶。能不能讓這些生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)從臨床研究擴(kuò)大到轉(zhuǎn)化應(yīng)用？各地都在期待政策的松動(dòng)。

  現(xiàn)實(shí)層面，作為廣大消費(fèi)者對(duì)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)相關(guān)產(chǎn)品存在較大的需求。

  政策和現(xiàn)實(shí)的矛盾，造成市場(chǎng)上一些亂象，如一些不法楓樹利用消費(fèi)者對(duì)干細(xì)胞知識(shí)的盲區(qū)和對(duì)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)相關(guān)產(chǎn)品的需求，進(jìn)行虛假宣傳和詐騙活動(dòng)，導(dǎo)致了不少消費(fèi)者實(shí)際權(quán)益受損害的事件。

而從整個(gè)行業(yè)的發(fā)展來(lái)看，越來(lái)越多的企業(yè)就干細(xì)胞產(chǎn)品進(jìn)行IND申報(bào)。從今年1月1日到12月25日，我國(guó)新增了32個(gè)干細(xì)胞新藥的IND申請(qǐng)，且有28個(gè)新藥獲得臨床試驗(yàn)的默示許可。這些進(jìn)展顯示了干細(xì)胞新藥研發(fā)的活躍態(tài)勢(shì)和快速增長(zhǎng)。

  近日2025年1月2日,國(guó)家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)鉑生卓越生物科技（北京）有限公司的干細(xì)胞療法「艾米邁托賽」上市，引起熱議，這是國(guó)內(nèi)首款獲批上市的干細(xì)胞療法，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

  而《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》即將于今年2月1日實(shí)施。為什么受到特別關(guān)注，有哪些亮點(diǎn)，一起來(lái)看下。

 《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》 摘要：

第二條? 在先行區(qū)內(nèi)開展細(xì)胞治療、基因治療、組織工程等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究、轉(zhuǎn)化應(yīng)用及其監(jiān)督管理活動(dòng)，適用本規(guī)定。

（這點(diǎn)明確這個(gè)規(guī)定適用范圍，只是在海南先行區(qū)適用）

第三條? 省人民政府衛(wèi)生健康主管部門負(fù)責(zé)先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的監(jiān)督管理。省人民政府衛(wèi)生健康和藥品監(jiān)督管理部門駐區(qū)機(jī)構(gòu)（以下簡(jiǎn)稱先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機(jī)構(gòu)）負(fù)責(zé)具體實(shí)施監(jiān)督管理。

省人民政府科學(xué)技術(shù)、藥品監(jiān)督管理、醫(yī)療保障等有關(guān)部門在各自職責(zé)范圍內(nèi)負(fù)責(zé)與先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用有關(guān)的監(jiān)督管理。

先行區(qū)管理機(jī)構(gòu)履行與生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用有關(guān)的行政管理和公共服務(wù)職責(zé)。

瓊海市人民政府及其有關(guān)部門應(yīng)當(dāng)按照有關(guān)規(guī)定，負(fù)責(zé)行使與先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用有關(guān)的社會(huì)管理職能。

（此點(diǎn)明確了先行區(qū)的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究、轉(zhuǎn)化應(yīng)用監(jiān)管主體是海南省人民政府衛(wèi)生健康主管部門）

第五條? 外商投資企業(yè)可以依照規(guī)定從事生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)開發(fā)和技術(shù)應(yīng)用，符合條件的，用于產(chǎn)品注冊(cè)上市和生產(chǎn)。

（此點(diǎn)明確依照此規(guī)定外商也可以從事）

第六條? 鼓勵(lì)先行區(qū)內(nèi)從事生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)研發(fā)、生產(chǎn)的單位與境內(nèi)外醫(yī)療機(jī)構(gòu)、科研機(jī)構(gòu)、高等院校、企業(yè)等開展合作，推動(dòng)海南自由貿(mào)易港生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

支持先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)與已完成生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究備案的機(jī)構(gòu)開展合作。支持先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)與已進(jìn)入國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)階段產(chǎn)品、境外已獲得上市許可的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)產(chǎn)品的機(jī)構(gòu)開展合作。

（此點(diǎn)規(guī)定表明，先行區(qū)是對(duì)外開放的，境內(nèi)外機(jī)構(gòu)可以和先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)合作轉(zhuǎn)化。準(zhǔn)入條件是需通過臨床備案。）

第八條? 鼓勵(lì)開發(fā)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)產(chǎn)業(yè)相關(guān)保險(xiǎn)產(chǎn)品，簡(jiǎn)化理賠方式，推進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)直接結(jié)算。

鼓勵(lì)通過購(gòu)買商業(yè)保險(xiǎn)，承擔(dān)受試者、患者因發(fā)生與生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目相關(guān)的健康損害或者死亡所需的治療費(fèi)用及相應(yīng)的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償。

（此點(diǎn)明確生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)治療可以買商業(yè)保險(xiǎn)，受到損害有保障）

第十三條? 臨床研究證明相關(guān)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)安全、有效，符合倫理原則，擬臨床應(yīng)用的，應(yīng)當(dāng)由具備條件的先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)向先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機(jī)構(gòu)提出轉(zhuǎn)化應(yīng)用申請(qǐng)。境內(nèi)外醫(yī)療機(jī)構(gòu)與先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目合作的，應(yīng)當(dāng)以先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)作為轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目申報(bào)主體。

開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，應(yīng)當(dāng)符合以下條件：

（一）依法取得醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可，具有三級(jí)甲等醫(yī)院能力，具備與所申請(qǐng)開展的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用相適應(yīng)的診療科目及專業(yè)科室；

（二）具備必需的醫(yī)護(hù)人員、研究人員、設(shè)施設(shè)備和場(chǎng)地；

（三）已建立生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用質(zhì)量管理及風(fēng)險(xiǎn)控制體系；

（四）已成立醫(yī)療機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)，并建立轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目審查制度；

（五）制定及時(shí)處理不良事件、妥善處理醫(yī)療事件的應(yīng)急預(yù)案并具備實(shí)施能力；

（六）國(guó)家和本省規(guī)定的其他條件。

省人民政府衛(wèi)生健康主管部門負(fù)責(zé)組織對(duì)申請(qǐng)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行資格評(píng)估審核，醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以根據(jù)自身科室能力情況分科室申請(qǐng)?jiān)u估。

(此點(diǎn)說(shuō)明從事生物醫(yī)學(xué)技術(shù)的主體資格條件，基本上先行區(qū)三甲醫(yī)院才有這個(gè)資格和能力）

第十四條? 先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機(jī)構(gòu)受理申請(qǐng)后，應(yīng)當(dāng)移交先行區(qū)管理機(jī)構(gòu)開展技術(shù)評(píng)估。先行區(qū)管理機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)及時(shí)將技術(shù)評(píng)估結(jié)果報(bào)送先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機(jī)構(gòu)。

先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)結(jié)合技術(shù)評(píng)估結(jié)果，自受理申請(qǐng)之日起六十日內(nèi)作出轉(zhuǎn)化應(yīng)用審查決定，符合規(guī)定的，予以批準(zhǔn)轉(zhuǎn)化應(yīng)用，告知省人民政府衛(wèi)生健康、藥品監(jiān)督管理部門和先行區(qū)管理機(jī)構(gòu)，并向社會(huì)公示；不予批準(zhǔn)的，應(yīng)當(dāng)說(shuō)明理由。

先行區(qū)管理機(jī)構(gòu)建立生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)審評(píng)專業(yè)委員會(huì)，負(fù)責(zé)轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目的技術(shù)評(píng)估。具體技術(shù)評(píng)估辦法由審評(píng)專業(yè)委員會(huì)制定。

（此點(diǎn)說(shuō)明臨床轉(zhuǎn)化的高效：60天要出審批決定）

第十五條? 先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)在獲準(zhǔn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用后，應(yīng)當(dāng)向省人民政府醫(yī)療保障、衛(wèi)生健康主管部門申請(qǐng)價(jià)格備案。

省人民政府醫(yī)療保障、衛(wèi)生健康主管部門完成價(jià)格備案后應(yīng)當(dāng)向社會(huì)公示。先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照公示價(jià)格收費(fèi)，接受社會(huì)監(jiān)督。

（此點(diǎn)明確收費(fèi)要審批，價(jià)格要公示，明碼實(shí)價(jià)）

第十六條? 存在下列情形之一的，不得開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用：

（一）未經(jīng)臨床研究證明安全性、有效性的；

（二）存在重大倫理問題的；

（三）未通過轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目審查，或者轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目依法已經(jīng)暫?；蛘呓K止實(shí)施的；

（四）法律法規(guī)和國(guó)家明令禁止的。

第十八條? 支持先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)在生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用過程中真實(shí)世界數(shù)據(jù)的有效積累，提升真實(shí)世界數(shù)據(jù)的適用性。

準(zhǔn)予轉(zhuǎn)化應(yīng)用的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，申請(qǐng)開展藥物臨床試驗(yàn)，符合國(guó)家有關(guān)規(guī)定的，可以將已獲得的轉(zhuǎn)化應(yīng)用結(jié)果作為技術(shù)性申報(bào)資料提交，用于藥品注冊(cè)申報(bào)參考。

對(duì)于國(guó)外已獲得上市許可的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)產(chǎn)品，可以按照國(guó)家和本省有關(guān)規(guī)定進(jìn)口，進(jìn)行臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，產(chǎn)生的真實(shí)世界數(shù)據(jù)可以為其在國(guó)內(nèi)上市申請(qǐng)?zhí)峁?shù)據(jù)參考。

（此點(diǎn)明確生物醫(yī)學(xué)技術(shù)產(chǎn)品也是開放的，獲得上市許可的也可進(jìn)口到先行區(qū)）

第二十六條? 違反本規(guī)定，醫(yī)療機(jī)構(gòu)未經(jīng)審查批準(zhǔn)擅自在先行區(qū)內(nèi)開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的，由先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機(jī)構(gòu)予以警告、責(zé)令其改正，沒收違法所得，并可以根據(jù)情節(jié)處一萬(wàn)元以上十萬(wàn)元以下的罰款；情節(jié)嚴(yán)重的，吊銷其《醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證》或者責(zé)令其停止執(zhí)業(yè)活動(dòng)。

違反本規(guī)定，非醫(yī)療機(jī)構(gòu)的單位未經(jīng)審查批準(zhǔn)擅自在先行區(qū)內(nèi)開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的，由先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機(jī)構(gòu)責(zé)令停止執(zhí)業(yè)活動(dòng)，沒收違法所得和藥品、醫(yī)療器械，并處違法所得五倍以上二十倍以下的罰款，違法所得不足一萬(wàn)元的，按一萬(wàn)元計(jì)算。

個(gè)人在先行區(qū)內(nèi)違法開展未經(jīng)審查批準(zhǔn)的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的，依照《中華人民共和國(guó)醫(yī)師法》的規(guī)定予以處罰。

第二十七條? 違反本規(guī)定的行為，本規(guī)定未設(shè)定處罰但其他法律法規(guī)已設(shè)定處罰規(guī)定的，依照有關(guān)法律法規(guī)的規(guī)定處罰。

（以上2點(diǎn)明確違規(guī)處罰細(xì)節(jié)）